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L’évolution du traitement

Le traitement de l’hémophilie au fil du temps

S’il n’y a pas encore de guérison possible pour les hémophiles, il existe des traitements qui permettent d’éviter et/ou d’arrêter les saignements qui pourraient survenir. Ces traitements, dits de substitution, permettent de compenser le défaut de fabrication de facteur de coagulation. La thérapie consiste à administrer par voie intraveineuse des concentrés de facteur VIII (dans le cas de l’hémophilie A) ou de facteur IX (dans le cas de l’hémophilie B).

Le premier traitement de l’hémophilie date de 1840.

Dans les années 50 et 60, les hémophiles étaient traités par perfusion de sang frais total ou de plasma frais congelé.

Au cours des années 70, le facteur VIII a pu être extrait d’une fraction du plasma et transformé en poudre (appelée concentré lyophilisé). Cette découverte a permis de réduire de manière importante le volume à injecter. Les premiers concentrés d’origine plasmatique étaient nés. En dépit de ce progrès, le traitement par les dérivés plasmatiques pouvait entraîner un risque de contamination virale telle l’hépatite C ou le HIV.

Pour répondre à ce risque de contamination, des traitements de plus en plus sûrs ont été développés.

Fin des années 80, de nouveaux procédés d’inactivation virale et le dépistage systématique chez les donneurs ont permis d’obtenir des concentrés de facteurs de plus en plus sûrs.

Au début des années 90, les concentrés de facteurs issus du génie génétique ont fait leur apparition. Le principe est le suivant : on introduit un fragment d’ADN humain (le fragment qui produit la molécule de facteur VIII ou IX) dans une cellule animale qui produit alors le facteur en culture de laboratoire. On appelle ces produits les recombinants. Ces produits ne dépendent plus des donations de sang. Ce qui garantit l’approvisionnement du traitement et réduit le risque de contamination virale.

Au début des années 2000, certains recombinants ont encore été améliorés : les dérivés sanguins ont été supprimés dans la culture, la purification et la stabilisation du produit.

Si de nombreuses recherches sont actuellement en cours dans le domaine des thérapies géniques, les développements futurs s’intéressent également à des concentrés recombinants avec action prolongée et à des alternatives au traitement intraveineux.

Aujourd’hui, 3 possibilités s’offrent au patient pour le traitement de l’hémophilie*:

  • Les produits d’origine plasmatique, extraits du sang humain, puis purifiés par des méthodes perfectionnées afin de garantir le meilleur degré de sécurité possible.
  • Des produits recombinants produits par génie génétique contenant encore des composants d’origine sanguine (humain ou animal) dans leur conception.
  • Des produits recombinants (dits de 3ème génération) produits par génie génétique ne contenant plus aucune trace de dérivés sanguins (humain ou animal).
Illu Step Product

* Source : European principles of haemophilia care, B.T. Colvin et al. for the Inter Disciplinary
Working Group, Haemophilia 2008 : 1-14, 361-374